身材矮小对一个人的学习、工作和生活均有影响，医生、家长及患者都希望得到治疗。有效的治疗原则须具备以下三方面条件：
（1）早期治疗。
（2）针对病因。
（3）用药恰当。
父母、老师及医生若能细致地观察儿童体格生长速度，早期发现生长迟缓患儿亦不是一件难事。正常儿童在2—12岁间每年增高5厘米。
简便易行的观察身高增加的方法有：
（1）观察比较患儿与班级中年龄性别相同的同学的身高，若患儿是班级中最矮的1—2名，或患儿逐渐地由班级中的中等身高降为矮个，应去医院检查。
（2）每年过生日时，在固定墙上画上儿童身高的横线，再用软尺测量横线至地面距离。这样可观察每年身高增加的厘米数。
生长激素能促进蛋白质合成及骨骺增长，它是体内最重要的影响生长的激素。生长激素分泌减少会导致生长发育障碍，称为生长激素缺乏症。
生长激素缺乏症的诊断条件是：
（1）身高是年龄性别相同的100个正常儿童中最矮的1—2个；
（2）每年身高增加小于4厘米；
（3）经二项兴奋生长激素分泌的试验，血生长激素峰值低于5微克/升；
（4）除外了其他可导致生长障碍的疾病，如营养不良、慢性内科疾病、其他激素
分泌异常、骨骼发育不良等，这是最重要的。
生长激素缺乏亦不是一种单一的象现，它可由多种病因引起，如下丘脑垂体的发育不全、肿瘤、肉芽肿、创伤等。临床上最常见的是无明确病因可寻的特发性生长激素缺乏症。这些患者出生时多有臀位、足先露、新生儿窒息等异常病史。目前还不明白为什么90%左右的患者是男孩。
对于生长激素缺乏症患者可注射生长激素治疗。近年来瑞典及美国已率先应用基因工程生产的生长激素治疗生长激素缺乏症。国内北京上海等医院用瑞典的重组人生长激素（健高灵）治疗59例患者，1年增加身高12.4(8.0---16.0)厘米,效果是极好的。开始治疗时患者的年龄越小,生长效果越好。由于生长激素是人体内已有的激素,而基因工程合成的人生长激素又与天然的人生长激素结构完全相同,故用药后基本上无全身或局部的副作用。但生长激素不能使已”关闭”的骨骺生长,因此若患儿已有青春发育期表现，其生长激素的治疗效果就差。另外若患者个矮的病因不是缺乏生长激素,用生长激素治疗也是无效的。目前进口的生长激素价格昂贵，治疗前进行检查确诊是十分必要的。我国上海已试制重组人生长激素成功，这对患者来说是极大的喜讯。
近年来国际上也开始用人生长激素治疗一些虽非生长激素缺乏，但生长激素作用相对不足的疾病，如因X染色体缺失引起的女性性腺发育障碍（特纳氏综合征），获得满意疗效。北京协和医院内分泌科也正在少数13岁以下的特纳氏综合征患者中采用人生长激素治疗。